Тиреоидная офтальмопатия - аутоиммунное заболевание параорбитальной клетчатки и мышц, являющиеся следствием тиреотоксикоза, от которой на данный момент не имеется одобренного лечения. При этом имеются данные, что в патогенезе данного состояния немаловажную роль играют рецепторы инсулиноподобного фактора роста 1. Авторы работы предприняли попытку оценить эффективность и безопасность препаратов группы ингибиторов рецепторов инсулиноподобного фактора роста 1 на примере тепротумумаба.
Цель: Оценить эффективность и безопасность применения препаратов из группы ингибиторов рецепторов инсулиноподобного фактора роста I (ИФР-1) в терапии тиреоидной офтальмопатии.
Дизайн: Рандомизированное двойное слепое плацебо контролируемое мультицентровое исследование 3 фазы.
Методы: В исследование были включены пациенты с активной формой тиреоидной офтальмопатии, в соотношении 1:1 внутривенно получавшие инфузии препарата ИФР-1 тепротумумаба (10 мг на килограмм массы тела для первой инфузии и 20 мг на килограмм для последующих инфузий) или плацебо однократно каждые 3 недели в течение 21 одной недели; последний визит для оценки результатов на 24 неделе. Основным критерием оценки являлось уменьшение степени проптоза (≥2 мм) к 24 неделе. Также оценивались: общий отклик (снижение более чем на 2 пункта по шкале активности и уменьшение проптоза ≥2 мм), шкала клинической активности от 0 до 1 (отсутствие или минимальные признаки воспаления), динамика проптоза за весь период наблюдений (от начала исследования до 24 недели), степень диплопии (снижение ≥1 степень) и изменение оценки уровня жизни по опроснику тиреоидной офтальмопатии (GO-QOL) в течение периода наблюдений (от начала исследования до 24 недели, клинически значимой считалось изменение оценки ≥6 очков).
Результаты: В общей сложности в группу, получавшую тепротумумаб, был включен 41 пациент, в группу плацебо - 42. К 24 неделе процентное количество пациентов с положительным откликом проптоза оказалось больше чем в плацебо-группе (83% [34 пациента] против 10% [4 пациента], P<0.001), с числом нуждающихся в лечении 1.36. Все остальные показатели эффективности также были выше при применении тепротумумаба, чем плацебо, включая общий отклик (78% пациентов [32] против 7% [3]), шкалу клинической активности от 0 до 1 (59% [24] против 21% [9]), изменение проптоза (−2.82 мм против. −0.54 мм), степень диплопии (68% [19 из 28] против 29% [8 из 28]), и среднее изменение по шкале GO-QOL (13.79 очков против 4.43 очков) (P≤0.001 для всех).
Выводы: Среди пациентов с активной тиреоидной офтальмопатией тепротумумаб давал более лучшие результаты в отношении проптоза, показателя клинической активности, диплопии и качества жизни, чем плацебо; серьезные побочные эффекты не встречались.
Источник: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1910434
Источник: https://internist.ru/publications/detail/teprotumumab-kak-sredstvo-lechenie-tireoidnoy-oftalmopatii/
Цель: Оценить эффективность и безопасность применения препаратов из группы ингибиторов рецепторов инсулиноподобного фактора роста I (ИФР-1) в терапии тиреоидной офтальмопатии.
Дизайн: Рандомизированное двойное слепое плацебо контролируемое мультицентровое исследование 3 фазы.
Методы: В исследование были включены пациенты с активной формой тиреоидной офтальмопатии, в соотношении 1:1 внутривенно получавшие инфузии препарата ИФР-1 тепротумумаба (10 мг на килограмм массы тела для первой инфузии и 20 мг на килограмм для последующих инфузий) или плацебо однократно каждые 3 недели в течение 21 одной недели; последний визит для оценки результатов на 24 неделе. Основным критерием оценки являлось уменьшение степени проптоза (≥2 мм) к 24 неделе. Также оценивались: общий отклик (снижение более чем на 2 пункта по шкале активности и уменьшение проптоза ≥2 мм), шкала клинической активности от 0 до 1 (отсутствие или минимальные признаки воспаления), динамика проптоза за весь период наблюдений (от начала исследования до 24 недели), степень диплопии (снижение ≥1 степень) и изменение оценки уровня жизни по опроснику тиреоидной офтальмопатии (GO-QOL) в течение периода наблюдений (от начала исследования до 24 недели, клинически значимой считалось изменение оценки ≥6 очков).
Результаты: В общей сложности в группу, получавшую тепротумумаб, был включен 41 пациент, в группу плацебо - 42. К 24 неделе процентное количество пациентов с положительным откликом проптоза оказалось больше чем в плацебо-группе (83% [34 пациента] против 10% [4 пациента], P<0.001), с числом нуждающихся в лечении 1.36. Все остальные показатели эффективности также были выше при применении тепротумумаба, чем плацебо, включая общий отклик (78% пациентов [32] против 7% [3]), шкалу клинической активности от 0 до 1 (59% [24] против 21% [9]), изменение проптоза (−2.82 мм против. −0.54 мм), степень диплопии (68% [19 из 28] против 29% [8 из 28]), и среднее изменение по шкале GO-QOL (13.79 очков против 4.43 очков) (P≤0.001 для всех).
Выводы: Среди пациентов с активной тиреоидной офтальмопатией тепротумумаб давал более лучшие результаты в отношении проптоза, показателя клинической активности, диплопии и качества жизни, чем плацебо; серьезные побочные эффекты не встречались.
Источник: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1910434
Источник: https://internist.ru/publications/detail/teprotumumab-kak-sredstvo-lechenie-tireoidnoy-oftalmopatii/